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          2018-08-10

          美國FDA受理阿斯利康免疫毒素moxetumomab pasudotox上市申請,治療毛細胞白血病

          2018年04月04日英國制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已受理moxetumomab pasudotox(前稱CAT-8015或HA22)的生物制品許可申請(BLA),該藥是一種實驗性抗CD-22重組免疫毒素,如果獲批,將為既往已接受至少2種方案治療失敗的毛細胞白血病(HCL)成人患者帶來一種有機會成為首創(first-in-class)級別的創新藥物。

          之前,FDA已授予moxetumomab pasudotox BLA優先審查資格(PRD),并已指定該藥處方藥用戶收費法(PDUFA)目標日期為2018年第三季度。

          PRD是FDA創立的1個新藥審查通道,授予那些能夠在治療、診斷或預防疾病方面與已上市藥物相比具有顯著改善的藥物。獲得PRD的藥物,FDA將給予加速審查并在6個月完成審查,而非常規的10個月。

          此次BLA的提交,是基于一項III期臨床研究(Study 1053)的數據。該研究是一項單臂、多中心III期研究,在80例既往接受了至少2種方案的復發性或難治性HCL成人患者中開展,評估了moxetumomab pasudotox單藥治療的療效和安全性。目前,該研究正在全球14個國家34個治療中心開展。來自該研究的數據顯示,moxetumomab pasudotox單藥治療達到了持久完全緩解的主要終點。研究的詳細數據將在即將召開的醫學會議上公布。

          免疫毒素是一類抗癌制劑,利用了抗體的選擇性來靶向藥物遞送以及毒素強效殺傷癌細胞的能力。moxetumomab pasudotox由一種抗CD22抗體的結合域與毒素融合而成。CD22是一種主要在成熟B淋巴細胞中表達的I型跨膜蛋白,在B細胞信號傳導中起重要作用。與正常B細胞相比,HCL細胞上存在更高密度的CD22,這使其成為治療HCL的一個非常有吸引力的治療靶標。

          moxetumomab pasudotox結合與CD22后,會被細胞內化、加工并釋放已修飾的蛋白毒素,抑制細胞中蛋白質的翻譯,導致細胞凋亡。在美國,FDA已授予moxetumomab pasudotox治療HCL的孤兒藥地位(ODD)。

          HCL是一種罕見的、無法治愈的、進展緩慢的淋巴增殖性慢性白血病,以貧血、出血、脾臟腫大及外周血及骨髓出現大量邊緣不整齊呈偽足狀或纖毛樣突出的白細胞為特征。HCL可導致嚴重的、危及生命的后果,包括嚴重感染、出血和貧血。據估計,在美國,每年大約有1000人確診HCL。盡管許多患者在治療初期表現緩解,但高達40%的患者病情會復發。目前,HCL沒有成熟的標準護理方案,很少有治療選擇,因此復發性或難治性HCL領域存在著重要的未滿足醫療需求。


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